Por que dados biológicos de alta qualidade estão no centro da descoberta de medicamentos com inteligência artificial
A farmacêutica GSK firmou uma nova colaboração de pesquisa com a empresa britânica de biotecnologia Relation Therapeutics avaliada em até 110 milhões de dólares. O acordo tem como objetivo ampliar os trabalhos já existentes entre as companhias no uso de inteligência artificial aplicada à descoberta de fármacos, com foco na geração de grandes conjuntos de dados biológicos sobre o comportamento de células humanas diante de alterações genéticas e intervenções com medicamentos.
Pela parceria, a Relation será responsável por produzir esses dados em larga escala, que serão utilizados para treinar modelos de inteligência artificial voltados à identificação de potenciais alvos terapêuticos. Entre os modelos contemplados está a plataforma MORGAN, desenvolvida pela própria Relation. A abordagem combina a geração de informação biológica com o desenvolvimento de modelos computacionais, conectando análises de dados a experimentos laboratoriais que produzem novas informações sobre células humanas.
O novo acordo se soma a duas colaborações anteriores entre GSK e Relation, firmadas em 2024, dedicadas a doenças fibróticas e osteoartrite. Esses projetos anteriores envolveram estudos observacionais com o objetivo de criar dois conjuntos de dados funcionais sobre doenças, analisados por meio da plataforma Lab-in-the-Loop, também da Relation. O trabalho combinou genética humana, multiômica de célula única gerada a partir de tecido humano, ensaios funcionais e aprendizado de máquina para identificar e validar possíveis alvos terapêuticos.
A estratégia da Relation se baseia na combinação entre experimentação em laboratório e análise computacional. A empresa realiza perfilamento de tecidos, transcriptômica de célula única e espacial, sequenciamento e validação de alvos, enquanto técnicas de aprendizado de máquina são aplicadas na identificação, priorização, validação e desenho experimental desses alvos. A companhia também conduz experimentos de perturbação, que medem como alterações genéticas afetam características celulares associadas a doenças. Os resultados podem então ser analisados em conjunto com dados genéticos e biológicos provenientes de pacientes.
Apesar da importância de repositórios públicos como fontes de dados para modelos de fundação biológica, a combinação de informações produzidas por estudos diferentes apresenta desafios técnicos. Um estudo de revisão publicado em 2025 na revista Experimental & Molecular Medicine destacou que repositórios como CZ CELLxGENE, Human Cell Atlas e NCBI Gene Expression Omnibus dão acesso a grandes volumes de dados de célula única. Somente o CZ CELLxGENE disponibiliza mais de 100 milhões de células padronizadas, segundo o levantamento. Diferenças em métodos de amostragem, protocolos de sequenciamento, procedimentos experimentais e pipelines de processamento podem introduzir ruídos técnicos e artefatos, exigindo critérios cuidadosos de seleção, filtragem, balanceamento e controle de qualidade durante o treinamento dos modelos.
Outra questão apontada pela revisão é a sobreposição de conjuntos de dados, já que células iguais ou semelhantes podem aparecer em múltiplos repositórios, dando a elas influência desproporcional durante o treinamento e criando riscos de vazamento de dados entre os conjuntos de treino e teste. A conclusão dos autores foi que a construção de um conjunto de dados de alta qualidade e não redundante é tão importante quanto a arquitetura do modelo.
Uma pesquisa publicada em junho na Nature Methods analisou como o tamanho e a diversidade dos dados de pré-treinamento afetam modelos de fundação de célula única. Os pesquisadores treinaram 400 modelos utilizando um corpus de 22,2 milhões de células e avaliaram o desempenho em 6.400 experimentos. O estudo concluiu que os modelos atuais tendem a atingir platôs de desempenho após treinamento em apenas uma fração do corpus disponível. Diferentemente dos grandes modelos de linguagem, esses sistemas não apresentaram leis claras de escalonamento em que o aumento contínuo de dados de treinamento produza resultados consistentemente melhores. Os autores verificaram que capacidade do modelo, tamanho do conjunto de dados e recursos computacionais precisam ser equilibrados, e não apenas aumentados em conjunto.
Em outra análise, publicada em 2025 na Genome Biology, os modelos Geneformer e scGPT foram avaliados em tarefas de avaliação sem ajuste fino. Os modelos nem sempre superaram abordagens mais simples, e os pesquisadores identificaram desafios relacionados a efeitos de lote, alertando para a suposição de que modelos pré-treinados maiores produziriam automaticamente representações biológicas melhores.
A Relation já aplicou sua abordagem de geração de dados no projeto Osteomics, um atlas proprietário de célula única voltado ao estudo de ossos. O projeto utiliza amostras derivadas de pacientes e combina transcriptômica de célula única e espacial com imageamento, genômica, proteômica e dados de fenótipos clínicos, com participação de hospitais e parceiros de pesquisa no Reino Unido e na Austrália. Um estudo recente publicado na Nature Genetics, que também contou com a participação de pesquisadores da Relation, analisou os determinantes celulares e genéticos de doenças esqueléticas.
Uma análise de 2025 na Nature Biotechnology sobre acordos biofarmacêuticos centrados em inteligência artificial identificou provedores de conjuntos de dados especializados como uma das tendências recentes, junto com pagamentos iniciais maiores, novas modalidades terapêuticas e maior participação de grandes empresas de biotecnologia. O levantamento citou o acordo entre a GSK e a Ochre Bio, de 37,5 milhões de dólares, para licenciamento de dados envolvendo célula única de fígado humano e dados de órgãos perfundidos. Outro exemplo mencionado foi o acordo de 200 milhões de dólares entre AstraZeneca, Pathos AI e Tempus, firmado em 2025, para o desenvolvimento de modelos de fundação em oncologia com base em dados clínicos, genômicos e de imageamento de mais de 150 mil pacientes.
O acesso a dados de alta qualidade em volume suficiente segue sendo um gargalo na descoberta de medicamentos com inteligência artificial. Os acordos entre farmacêuticas e empresas de biotecnologia variam na forma como obtêm dados e capacidades computacionais, podendo envolver acesso a plataformas de IA, desenvolvimento conjunto, licenciamento de dados ou criação de novos conjuntos biológicos. No caso da colaboração entre GSK e Relation, estão previstas tanto a geração de dados celulares humanos quanto o treinamento de modelos de inteligência artificial voltados à identificação de novos alvos terapêuticos.
